雖說尚處于發展初期，但諸如細胞和基因療法等個性化醫療近年來已取得顯著的進步，歸功于其定制特性，此等療法得以十分成功地應對有史以來堪稱復雜而嚴峻的診斷。

事實上，全球細胞和基因療法市場預計將從2020年的43.9億美元增長到2025年154.8億美元。遺憾的是，此類治療在推廣給更多患者時受到了限制，這一點阻礙了相關的主流研究。因為在大規模生產時，控制和監管相關產品的質量已變得愈發具有挑戰性。

美國食品和藥物管理局（FDA）正在對研發機構推行更加嚴格的標準，以保持細胞和基因療法研發的一致性，此類項目需要密集的勞動和昂貴的生產過程。其背后的原因十分合理——細胞和基因療法必定涉及縝密且精確的過程，其療效需要得以證明。

因此，研發機構正在利用技術來擴大生產，緩解運營中出現的瓶頸問題。多個實驗室最近公布了一個新的機器人制造平臺，該平臺使得細胞和基因療法研發中的許多過程實現了自動化，不再像從前那樣需要技術精湛的科技人員。

研發機構還利用超低溫（ULT）和低溫冰箱等互聯基礎設施實現其目標、謹遵規定，這些存儲單元可以提供從溫度變化到產品狀況的實時數據。

Stirling Ultrocold公司的SU780XLE 超低溫冰箱是一款搭載Stirling引擎的商用機型。隨著超低溫應用和藥物需求的不斷變化，Stirling 機型是最經濟的選擇方案，因為它靈活通用，可滿足多種超冷溫度設定值，不會影響關鍵性能參數（例如溫度均一性、恢復時間和能耗等）。

隨著行業的發展，人們得以從自動化中獲取寶貴的工具，幫助制造方滿足監管要求并有效地擴大規模。

細胞和基因藥物的研發通常需要人工參與到從提取到運輸的每一個步驟中去，但這種方法極易造成低效或出現錯誤，使得此類療法難以規模化。創建和運輸個性化治療方法需要仔細地從患者身上提取生物樣品，然后將其轉移到實驗室進行研發，最后以原始樣品副產品的形式運回患者體內。

為使這一過程產生預期效果，至關重要的一點是讓生物樣品在超低溫或低溫條件下儲存，同時全程持續進行監測和控制。從成本和健康的角度來看，該過程中出現任何斷點都可能嚴重影響患者。不僅如此，當所有療法都變得個性化，并且每一種都有各自的要求時，上述問題會變得更加復雜。

Stirling Ultrocold公司的ULT25NEU 冰箱體積小，重量輕，是市面上為數不多的真正便攜式超低溫儲存冰箱。冰箱采用先進的 Stirling 制冷機技術，非常適合疫苗、生物樣品和先進治療配方的現場儲存、保護和冷鏈運輸。

此款多功能超低溫冰箱，其溫度設定范圍為-20～-86°C，環境耐熱性為+40°C，現已成為多種臨床應用的適配解決方案。

為供應鏈、研究實驗室和長期儲存設備安排合適的樣品保存基礎設施時，人們將面對阻礙更多患者使用此類療法的頭號瓶頸。隨著mRNA新冠疫苗的引入，超低溫鏈儲存成為疫苗供應鏈中必不可少的一部分，已經有大量功能匹配的基礎設施迅速投入使用。然而，由于細胞和基因療法是為患者個人定制并運輸的，研發機構必須不斷跟蹤和監測樣品以確保其療效。
 

管理機構目前正在制定標準，以確保此類療法研發的一致性，并保證相關存儲和處理過程完全符合計劃。這將確保產品在整個過程中儲存得當，能夠交付給患者安全使用。將盡可能多的環節標準化可以精簡流程，減少錯誤，并為研發機構大大節省時間。為了實現這一目標，研發方必須利用靈活可靠的基礎設施，同時維護好能夠在過程中跟蹤捕捉每一個數據點的系統。

互聯與自動化技術的益處

隨著監管要求的不斷提高，在生物制藥領域，監測技術已逐漸從可選資源轉變為關鍵資本。監管機構要求研發機構負起責任，依照臨床試驗的全程要求和FDA許可妥善保存樣品。此類樣品價格高昂且性質脆弱，這決定了研發方必須嚴格遵守相關規定。所幸，像集成數據管理這樣的互聯技術可以一目了然地為研究團隊全面呈現所有重要環節。

在整個下游生產、臨床試驗、冷鏈運輸和用藥的過程中，這一點對于監測、跟蹤和維護細胞和基因療法的療效已變得至關重要。因此，在實現創新療法并運用于患者時，各方面對數字和基于云的數據管理系統的需求都在增加。上述系統促進了此類療法的研發工作，并確保相關產品的溫度和環境在供應鏈到達患者手中時得以持續跟蹤和監測。

細胞和基因療法的研發自動化不僅精簡了原本需要人工定時介入和維護的重復過程，還大大減少了人為出錯的幾率，同時通過數字跟蹤和監測提高了安全性和療效。將機器人技術與數據管理平臺相結合，研發機構可以獲得自動數據采集和產品追溯功能，同時確保數據的可追溯性，以便監管機構做出批準治療方法的關鍵決定。

細胞和基因療法研發的自動化帶來了無數益處，但遺憾的是，機器仍會出現數據完整性錯誤。涉及創建和產生有效的治療方法時，機器根本無法達到科技人員的專業水平。而且，個性化特質要求每一套個人治療方法使用多臺機器以及極為具體的編程任務，實施和維護成本極高。

不過，人們可以利用此類機器和互聯技術大規模地提升精準醫療水平。例如，與超低溫冰箱相連接的樣品管理系統可以為研究人員提供產品的行蹤路線圖，以便在打開冰箱門之前確定樣品的位置，以及將樣品放回何處。這種向導性的訪問和檢索系統可以防止樣品質量下降，減少人為出錯的幾率，簡化最終產品的研發和交付。與此同時，所有數據都會被采集和存儲，以供實時查驗。

談及為大眾提供治療方法、減少勞動強度及成本，以及最大限度地避免錯誤，精準醫療仍然任重道遠。盡管如此，在利用細胞和基因療法有效治療危及生命的罕見疾病時，行業已取得巨大的進步。通過現代技術與超低溫和低溫儲存等基礎設施相結合，研發機構可以自信地、有效地治愈那些曾被視為不治之癥的疾病。